En un nuevo hito de la medicina moderna, el primer tratamiento de edición genética es aplicado en un bebé en Estados Unidos.

El menor se convirtió en el primer paciente del mundo en recibir una terapia de edición genética personalizada con CRISPR, una familia de secuencias de ADN. El tratamiento marca un avance sin precedentes en la medicina.

El bebé, conocido por las iniciales KJ, nació con una enfermedad metabólica rara y grave, la deficiencia de CPS1. Esta impedía la correcta eliminación del amoníaco en el cuerpo y ponía en riesgo su vida.

KJ recibió su primera dosis de la innovadora terapia en febrero de 2025, cuando tenía entre seis y siete meses de edad.

El tratamiento, desarrollado por investigadores del Hospital de Niños de Filadelfia y Penn Medicine, se le ha administrado dos veces más, sin que presente efectos adversos graves.

Primer tratamiento de edición genética es aplicado en un bebé: resultados esperanzadores

El primer tratamiento de edición genética es aplicado en un bebé que ahora tolera mejor las proteínas en su dieta tras revertir la enfermedad que presentaba. Los médicos a cargo dicen que KJ redujo su dependencia de medicamentos. Asimismo, aseguran que superó enfermedades comunes sin que se acumulen niveles peligrosos de amoníaco en su organismo.

La terapia se administra mediante nanopartículas lipídicas que llevan las herramientas de edición directamente al hígado, donde actúan sobre el gen defectuoso.

Los autores del estudio, Rebecca Ahrens-Nicklas y Kiran Musunuru, destacaron que este hito abre la puerta a terapias personalizadas para pacientes con enfermedades genéticas raras. Sobre todo aquellas que hasta ahora no tenían opciones de tratamiento. El caso quedó publicado este jueves en The New England Journal of Medicine.

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